以流行病学为基础,加强糖尿病监管析案例,谈大型队列研究的启示
发布时间:2014-11-12 16:50:37浏览次数:7558次来源:美国布朗大学
队列研究的价值
队列研究是最基本的流行病学传统研究方法,可以帮助确定疾病病因和影响疾病发展的因素,为疾病预测和预防提供数据。随着科学技术的发展,队列研究被赋予了更加重要的价值:① 为转化医学的开展提供资源和研究基地;② 促进疾病预测与治疗策略评估的系统化;③推动4P(即预防性Preventive、预测性Predictive、个体化Personalized、参与性Participatory)的医学循证模式的建立。
20多年来,本人有幸在美国参与了一系列大型队列研究,参与大型队列的创建工作,包括美国妇女健康研究和美国医师健康研究。针对中国大型健康队列建设的关键问题,我希望用有代表性的例子与大家探讨国内外大型队列研究成功与失败的经验,进一步从医学伦理到社会经济的层面阐明大型队列研究的应用及价值,在国家层面探讨建设大型队列研究的可行性和必要性。针对中国在糖尿病及相关疾病防治领域的重大需求,我希望能与各位一起探讨并提出大型健康队列建设的总体框架与实施方案。请诸位以战略的眼光预估现代医学与公共健康的发展趋势,为建成大型健康队列研究奠定理论和政治基础,进而为糖尿病及多种相关疾病的预测、防控提供可靠数据。
经典案例1:大庆研究
大庆研究是世界上最先开展的以社区为基础的前瞻性大型随机分组预防性临床试验。从80年代中后期开始,中国糖尿病预防研究的先行者们在大庆地区对约10万人进行筛选,并对葡萄糖耐量异常者进行了6年的生活方式干预,随访了20余年。该试验在世界上首次证明糖尿病可以通过改善生活方式来预防。大庆研究在医学界具有里程碑式的意义。但令人惋惜的是,该课题并未对最初筛选阶段的所有参与者进行连续随访与跟踪。此外,参与者的多种并发症以及相关生物样本未得到系统收集、保存,以至于后续研究无法对生物标志物的表达进行更多全面、深入的研究,严重制约了该研究对糖尿病与其他疾病发病机理研究的价值。从经济学角度来说,欠缺对科研资源最优化与最大化的使用。以此为例,我希望与各位深入探讨中国糖尿病队列研究中的成果与教训。
经典案例2:美国妇女健康研究美国妇女健康研究包括两个组成部分:临床试验与前瞻性观察研究。研究者对逾16万更年期后女性进行了生物样本采集、生活方式和各种慢性退行性疾病的定期连续随访与跟踪(现已随访20年以上,是世界上最大型的预防研究之一)。近年来,最新的科研技术不断地被应用到该队列研究中。例如,我所在的研究课题组利用该队列课题收集并长期保存的生物样本,通过全基因组关联研究,基于基因调控网络与蛋白相互作用网络的综合分析发现了多个与糖尿病和心血管疾病发病机制相关的调控途径与关键基因。作为大型随机对照试验与队列研究的经典范本,该项研究有力地证明了大型健康队列对糖尿病及其相关疾病防控的重要价值。
只有对大型队列进行系统规划,并持发展的眼光不断使之与最前沿科学技术相结合,才能在有限的资源范围内使其对糖尿病及相关疾病的科学研究、临床实践以及公众健康做出可持续性的最大贡献。