世界肾脏会议上由欧洲肾脏协会－欧洲透析和移植协会以及国际肾病学会举行的联合会议上，最近公布的一项随机化初步研究结果，与安慰剂相比，甲苯吡啶酮（Pirfenidone）一种新的口服抗纤维化药物， 显著改善糖尿病肾病患者的肾功能。"

    在美国，糖尿病是肾衰的第一位的病因。由于目前我们的治疗－如ACE抑制剂和血管紧张素受体阻断剂不能完全的阻止其进展，特别是在疾病的晚期，因此我们需要为进展性糖尿病肾病寻求新的治疗手段"。加利福尼亚大学内科教授和肾移植科主任 Kumar Sharma博士说。通过肾小球基质的蓄积引起肾小球滤过率(GFR)下降。甲苯吡啶酮对抗结缔组织生长因子，并已经显示其可以有效的治疗局灶性肾小球硬化和特发性肺纤维化。在日本， pirfenidone已经批准用于后者的治疗。根据临床前和开放的临床研究结果，Sharma 和同事着手在糖尿病肾病患者实施一项关于pirfenidone的随机、双盲、安慰剂对照试验，服药1年后，评价估计的GFR的变化。入选标准包括已经给予ACE抑制剂、ARBs或两者联合治疗的临床诊断为糖尿病肾病的患者，eGFR (<80 mL/min per 1.73 m²) 受损。主要终点是1年研究结束时，与基线相比eGFR的变化。研究者将77例患者随机分别给予安慰剂、小剂量pirfenidone (1200 mg/d)或大剂量pirfenidone (2400 mg/d)。由于违背方案的例数较多，由于不良事件导致的脱落以及其它原因而没有参加随访，研究中有50例患者完成试验，构成初步分析的基础。

     Sharma报告，对于主要终点，治疗1年，pirfenidone 1200 mg/day 组eGFR的变化显著大于安慰剂组和大剂量组。与基线相比，pirfenidone 1200 mg/day 组eGFR的平均变化+3.09 ± 2.65 mL/min per 1.73 m² ，安慰剂组为–2.53 ± 1.29 mL/min per 1.73 m² 。大剂量组平均eGFR变化介于上两组之间，为–1.74 ± 2.40 mL/min per 1.73 m² (与安慰剂组相比，P = 0.756 )。Sharma补充：“小剂量组eGFR的改善并不是由于尿白蛋白的下降和血糖控制的改善。这对尿白蛋白－肌酐比值并没有保护作用”。14例患者由于不良事件没有完成研究(安慰剂组4例,小剂量组 5 例，大剂量组5)。在开始入选的77例患者中，有5例在入选试验后开始透析治疗(安慰剂组4例，大剂量组1例)。各组之间不良事件相似。最常见的症状是胃肠道不适和乏力。

    "根据这项随机双盲安慰剂对照初步试验，我们认为口服抗纤维化药物pirfenidone 1200 mg/day治疗1年，可以使糖尿病肾病患者肾功能稳定," Sharma博士作出结论， "表明大型的2期和3期试验来证实其在进展性肾脏疾病中的有效性"。加利福尼亚大学名誉教授Richard Glassock博士评论这项研究时说他关心的是抗纤维化药物在糖尿病肾病患者中没有作用。"我担心这些抗纤维化药物在这类患者中的安全性" ，他说， "在计划先导性3期研究的过程中，研究者可能需要考虑在2型糖尿病患者中对斑块稳定性的可能影响，因为包围在富含脂质的斑块外周的纤维对预防冠状动脉栓塞非常重要”。 "我希望研究者在这个研究人群中，描述心肌梗塞危险的特征," Glassock博士补充，"而且可能包括一些排除标准，这样可以尽早的防止这个药物获得不好的印象"。